Η FDA ανακοίνωσε νέο πλαίσιο που αποσκοπεί να επισπεύσει τις εγκρίσεις γονιδιακών θεραπειών για σπάνιες γενετικές ασθένειες που απειλούν τη ζωή.
Με το σχέδιο, οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να στηρίζονται σε μικρές, ελεγχόμενες μελέτες, ώστε οι ασθενείς να αποκτούν ταχύτερα πρόσβαση στις θεραπείες.
Οι εταιρείες οφείλουν να αιτιολογούν γιατί δεν μπορούν να πραγματοποιήσουν τυχαιοποιημένες δοκιμές και να συγκεντρώνουν στοιχεία μετά την έγκριση. Η FDA προειδοποιεί ότι ενδέχεται να ανακαλέσει προϊόντα, εάν οι επιβεβαιωτικές μελέτες δεν ολοκληρωθούν.
Τη Δευτέρα, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) παρουσίασε πρόταση για ταχύτερη έγκριση εξατομικευμένων θεραπειών για σπάνιες γενετικές ασθένειες που απειλούν τη ζωή, δίνοντας τη δυνατότητα στους κατασκευαστές φαρμάκων να αξιοποιούν μικρές και αυστηρά ελεγχόμενες μελέτες όταν οι συμβατικές δοκιμές δεν μπορούν να πραγματοποιηθούν.
Το σχέδιο αποσκοπεί στην ανανέωση των κριτηρίων έγκρισης για εξατομικευμένα γενετικά φάρμακα, ώστε να υπάρχει εναλλακτική οδός για θεραπείες που αφορούν πληθυσμούς ασθενών πολύ μικρούς για τις παραδοσιακές δοκιμές.
Η πρόταση ενδέχεται να επιτρέψει στους ασθενείς να λαμβάνουν νωρίτερα θεραπείες που αλλιώς θα καθυστερούσαν εξαιτίας της περιορισμένης συλλογής δεδομένων, με στενή παρακολούθηση της ασφάλειας μετά την έγκριση.
Η FDA καθορίζει σαφέστερους όρους για τους φαρμακευτικούς κατασκευαστές σχετικά με την ανάπτυξη φαρμάκων με βάση την επεξεργασία γονιδιώματος και το RNA, απαιτώντας παράλληλα να εξηγούν γιατί οι τυχαιοποιημένες δοκιμές δεν μπορούν να γίνουν, να συγκεντρώνουν δεδομένα από την καθημερινή πρακτική μετά την έγκριση και να διεξάγουν επιβεβαιωτικές μελέτες για τα φάρμακα που εγκρίνονται ταχέως. Ο οργανισμός σημείωσε ότι μπορεί να αποσύρει προϊόντα αν οι μελέτες αποτύχουν ή μείνουν ανολοκλήρωτες.
Ο οργανισμός συνέστησε να αρχίζει νωρίς η συλλογή δεδομένων αναφοράς. Για θεραπείες που αφορούν διαφορετικές μεταλλάξεις του ίδιου γονιδίου, πρότεινε παρατηρητικές μελέτες και τη χρήση σχεδίων «κύριου πρωτοκόλλου», ώστε να μπορούν να μοιράζονται στοιχεία μεταξύ συγγενικών προϊόντων.
«Αναμένουμε ότι θα λάβουμε πληθώρα αιτήσεων για θεραπείες σπάνιων ασθενειών», δήλωσε σε δημοσιογράφους ανώτερος αξιωματούχος της FDA.
Οι απαιτήσεις για την παρασκευή δεν αλλάζουν. Ωστόσο, οι εταιρείες μπορούν να επιταχύνουν τη διαδικασία αξιοποιώντας την προηγούμενη εμπειρία τους και ήδη επικυρωμένες μεθόδους.
Πηγή: Reuters
Συνοπτικά
- Η FDA παρουσίασε νέο πλαίσιο για ταχύτερες εγκρίσεις γονιδιακών θεραπειών για σπάνιες ασθένειες που απειλούν τη ζωή.
- Οι φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να χρησιμοποιούν μικρές, ελεγχόμενες μελέτες αντί των παραδοσιακών τυχαιοποιημένων δοκιμών.
- Επιδιώκεται ταχύτερη πρόσβαση σε θεραπείες για ασθενείς με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.
- Οι κατασκευαστές πρέπει να αιτιολογούν γιατί δεν είναι εφικτές οι τυχαιοποιημένες δοκιμές και να συλλέγουν δεδομένα μετά την έγκριση.
- Η FDA προειδοποιεί ότι μπορεί να ανακληθούν προϊόντα αν δεν ολοκληρωθούν οι επιβεβαιωτικές μελέτες.
- Με τα νέα κριτήρια, αναμένεται να υποβληθούν πολλές αιτήσεις για θεραπείες σπάνιων ασθενειών.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/fda-epispeydontai-oi-diadikasies-neon-gonidiakon-therapeion-gia-spania-nosimata/21193
