Η CHMP διατύπωσε θετική γνώμη για τον θεραπευτικό συνδυασμό της Vertex deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor, ο οποίος προορίζεται για άτομα ηλικίας 6 ετών και άνω με Κυστική Ίνωση και τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο CFTR. Τα δεδομένα από κλινικές μελέτες δείχνουν ότι ο συνδυασμός βελτιώνει περισσότερο την αναπνευστική λειτουργία και μειώνει αποτελεσματικότερα το χλώριο του ιδρώτα σε σχέση με άλλα θεραπευτικά σχήματα.
Έχει ήδη εγκριθεί στις Η.Π.Α. και στο Ηνωμένο Βασίλειο, ενώ η αξιολόγησή της βρίσκεται σε εξέλιξη και σε άλλες χώρες, μεταξύ των οποίων ο Καναδάς και η Αυστραλία.
Στην ανακοίνωση που δημοσιεύτηκε στον ιστότοπο της Vertex αναφέρεται: «Ο συνδυασμός deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor προτείνεται για άτομα με Κυστική Ίνωση ηλικίας από 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο CFTR.
Σε κλινικές μελέτες απευθείας σύγκρισης, ο συνδυασμός deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor ήταν μη-κατώτερος ως προς την ppFEV1 και πιο αποτελεσματικός στη μείωση του χλωρίου του ιδρώτα σε σύγκριση με τον συνδυασμό vacaftor/tezacaftor/elexacaftor.
Η θεραπεία με συνδυασμό deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor έχει ήδη λάβει άδεια κυκλοφορίας στις Η.Π.Α. και στο Ηνωμένο Βασίλειο και βρίσκεται υπό ρυθμιστική αξιολόγηση στον Καναδά, την Ελβετία, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία».
Σύνοψη των βασικών στοιχείων
- Η CHMP γνωμοδότησε θετικά για τη θεραπεία της Vertex, τον συνδυασμό deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor, για ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω.
- Στις κλινικές μελέτες ο συνδυασμός αποδείχθηκε μη-κατώτερος, με καλύτερες επιδόσεις στην αναπνευστική λειτουργία και στη μείωση του χλωρίου του ιδρώτα.
- Η θεραπεία έχει εγκριθεί στις Η.Π.Α. και στο Ηνωμένο Βασίλειο και αξιολογείται επίσης σε χώρες όπως ο Καναδάς και η Αυστραλία.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/egkrisi-orosimo-apo-tin-chmp-gia-epanastatiki-therapeia-tis-vertex-kata-tis-kystikis-inosis/5001
