Μια φυσική ουσία που βρίσκεται στο μπρόκολο ενδέχεται να προσφέρει μια νέα προσέγγιση για την αντιμετώπιση της αταξίας Friedreich, μιας σπάνιας γενετικής νόσου που προκαλεί προοδευτική βλάβη στο νευρικό σύστημα. Ερευνητές από το Swinburne University εντόπισαν ενθαρρυντικές επιδράσεις της ουσίας, οι οποίες δημιουργούν ελπίδες για μια πιο οικονομικά προσιτή και ευρέως διαθέσιμη θεραπεία για τους ασθενείς, που έχουν περιορισμένες επιλογές.
Η αταξία Friedreich προκαλεί σταδιακή εκφύλιση των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Καθώς η βλάβη εξελίσσεται, οι ασθενείς χάνουν την ικανότητά τους να συντονίζουν τις κινήσεις τους, να περπατούν και να μιλούν. Η νόσος μπορεί επίσης να μειώσει το προσδόκιμο ζωής και προς το παρόν δεν υπάρχει θεραπεία που να την ιάζει. Περίπου 200 άνθρωποι στην Αυστραλία ζουν με την πάθηση.
Σε νέα μελέτη, οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι η σουλφοραφάνη, μια φυσική ουσία του μπρόκολου, μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα της φραταξίνης, μιας πρωτεΐνης που βρίσκεται σε ανεπαρκείς ποσότητες στους ανθρώπους με αταξία Friedreich. Διαπίστωσαν επίσης ότι η ουσία μπορεί να συμβάλει στην προστασία ευάλωτων νευρικών κυττάρων από βλάβες.
Πώς μπορεί η ουσία του μπρόκολου να προστατεύει τα νευρικά κύτταρα
Η φραταξίνη παίζει σημαντικό ρόλο στην ομαλή λειτουργία των κυττάρων, ιδιαίτερα εκείνων που έχουν αυξημένες ενεργειακές ανάγκες, όπως τα νευρικά κύτταρα. Στην αταξία Friedreich, ένα γενετικό ελάττωμα μειώνει την παραγωγή αυτής της απαραίτητης πρωτεΐνης, συμβάλλοντας στην προοδευτική βλάβη που χαρακτηρίζει τη νόσο.
Η σουλφοραφάνη φαίνεται πολλά υποσχόμενη, καθώς τα πιθανά οφέλη της δεν περιορίζονται στην αύξηση των επιπέδων της φραταξίνης. Έρευνες δείχνουν ότι μπορεί επίσης να επηρεάζει διάφορες βιολογικές διεργασίες που συμμετέχουν στην εξέλιξη της νόσου, όπως το κυτταρικό στρες και η φλεγμονή. Η αντιμετώπιση πολλαπλών πηγών βλάβης ταυτόχρονα θα μπορούσε να καταστήσει την ουσία αξιόλογη υποψήφια για περαιτέρω έρευνα.
Τα ευρήματα είναι ιδιαίτερα ενθαρρυντικά για τα παιδιά με αταξία Friedreich. Όπως επισημαίνει η επικεφαλής ερευνήτρια, αναπληρώτρια καθηγήτρια Faith Kwa από το Swinburne University, τα παιδιά αποτελούν μεγάλο ποσοστό των ανθρώπων που επηρεάζονται, αλλά δεν υπάρχουν σήμερα θεραπείες ειδικά εγκεκριμένες για παιδιατρικούς ασθενείς.
«Η αταξία Friedreich είναι μια καταστροφική, σπάνια γενετική νόσος που στερεί σταδιακά από ένα παιδί την ικανότητα να περπατά, να μιλά, να παίζει και, τελικά, να επιβιώνει», λέει.
«Αυτός ο νέος θεραπευτικός παράγοντας μπορεί να στοχεύσει την υποκείμενη αιτία της νόσου, προσφέροντας παράλληλα μια οικονομικά προσιτή και προσβάσιμη θεραπεία σε όλο τον κόσμο και βελτιώνοντας τις θεραπευτικές δυνατότητες για τις οικογένειες που επηρεάζονται από αυτή την απειλητική για τη ζωή νόσο.
«Η ανακάλυψη αυτή μάς φέρνει πιο κοντά σε ένα μέλλον όπου τα παιδιά με αταξία Friedreich θα έχουν καλύτερη ποιότητα ζωής, μεγαλύτερη ανεξαρτησία και αυξημένες πιθανότητες μακροχρόνιας επιβίωσης».
Μια πιθανή θεραπεία με ευρύτερη πρόσβαση
Ένα από τα πιο ενθαρρυντικά στοιχεία για τη σουλφοραφάνη είναι ότι δεν πρόκειται για μια εντελώς άγνωστη ουσία. Διαθέτει ήδη τεκμηριωμένο ιστορικό ασφάλειας τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες, ενώ διατίθενται εμπορικά καθαρές, βιολογικά ενεργές μορφές της.
Αυτά τα πλεονεκτήματα θα μπορούσαν να διευκολύνουν την ανάπτυξη μιας θεραπείας με ευρεία πρόσβαση, εφόσον μελλοντικές κλινικές δοκιμές επιβεβαιώσουν ότι η σουλφοραφάνη είναι αποτελεσματική κατά της αταξίας Friedreich. Ωστόσο, απαιτείται περαιτέρω έρευνα προτού οι επιστήμονες διαπιστώσουν αν τα ενθαρρυντικά ευρήματα μπορούν να μεταφραστούν σε ουσιαστικά οφέλη για τους ασθενείς.
Η Kwa εξηγεί ότι η σπανιότητα της αταξίας Friedreich δημιουργεί πρόσθετες δυσκολίες για τους ερευνητές. Επειδή σχετικά λίγοι άνθρωποι πάσχουν από τη νόσο, η ενημέρωση του κοινού είναι περιορισμένη, με αποτέλεσμα να δυσκολεύει η εξασφάλιση της χρηματοδότησης που απαιτείται για τη διερεύνηση πιθανών θεραπειών.
Οι ερευνητές αναζητούν χρηματοδότηση για κλινικές δοκιμές
Η ομάδα του Swinburne ελπίζει να εξασφαλίσει χρηματοδότηση για κλινικές δοκιμές, οι οποίες θα εξετάσουν αν η σουλφοραφάνη μπορεί να έχει στους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο τις ίδιες ενθαρρυντικές επιδράσεις.
«Ελπίζουμε να εξασφαλίσουμε χρηματοδότηση για να πραγματοποιήσουμε κλινικές δοκιμές και να τεκμηριώσουμε περαιτέρω τη θετική επίδραση που θα μπορούσε να έχει η ουσία του μπρόκολου σε όσους πάσχουν από αταξία Friedreich», λέει.
«Η σουλφοραφάνη διαθέτει ήδη τεκμηριωμένο ιστορικό ασφάλειας σε παιδιά και ενήλικες, ενώ η καθαρή και βιοενεργή μορφή της διατίθεται εμπορικά. Αυτό σημαίνει ότι, αν οι κλινικές δοκιμές είναι επιτυχείς, η διάθεσή της θα μπορούσε να επιταχύνει την αξιοποίησή της προς όφελος των ασθενών».
Για τους ασθενείς και τις οικογένειες που αντιμετωπίζουν μια προοδευτική νόσο χωρίς θεραπεία, ακόμη και βελτιώσεις στην καθημερινή λειτουργικότητα και την ανεξαρτησία θα μπορούσαν να κάνουν ουσιαστική διαφορά. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η δουλειά τους θα διευρύνει τις θεραπευτικές δυνατότητες και θα στρέψει μεγαλύτερη προσοχή σε μια πάθηση που παραμένει σε μεγάλο βαθμό άγνωστη στο κοινό.
«Ακόμη κι αν καταφέρουμε να αυξήσουμε την ενημέρωση για αυτή την εξουθενωτική πάθηση ή να βελτιώσουμε την ποιότητα ζωής έστω και ενός ανθρώπου, οι προσπάθειές μας θα έχουν αξία».
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/health/mprokolo-oysia-toy-mporei-na-prosferei-nea-proseggisi-sti-therapeia-tis-ataxias-friedreich/28506
