Η ATTR-CM, η αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια που σχετίζεται με την τρανσθυτερίνη, αποκτά νέα θεραπευτική επιλογή στην Ευρώπη, σε μια προσπάθεια να καλυφθεί σημαντικό θεραπευτικό κενό, καθώς η πάθηση συχνά δεν διαγιγνώσκεται. Σε παγκόσμιο επίπεδο εκτιμάται ότι αφορά περίπου 400.000 ανθρώπους και αντιστοιχεί στο 13-15% των περιστατικών καρδιακής ανεπάρκειας. Η διάγνωση καθυστερεί, μεταξύ άλλων, επειδή τα συμπτώματα αξιολογούνται λανθασμένα.
Η ακοραμίδη είναι η νέα θεραπεία που επιδιώκει να σταθεροποιήσει την τρανσθυρετίνη, με προοπτική να συμβάλει στη βελτίωση ή ακόμη και στην αντιστροφή της νόσου. Η Bayer σκοπεύει να διαθέσει σύντομα τη θεραπεία και σε επιπλέον ευρωπαϊκές χώρες, ανάμεσά τους και η Ελλάδα, έως το 2026.
Μια νέα αγωγή έρχεται να αντιμετωπίσει το θεραπευτικό κενό για μια μορφή μυοκαρδιοπάθειας που συχνά υποδιαγιγνώσκεται. Εδώ και λίγες ημέρες είναι πλέον επίσημα διαθέσιμη στην Ευρώπη.
Η αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια που συνδέεται με την τρανσθυρετίνη (ATTR-CM) εξελίσσεται προοδευτικά και ενδέχεται να αποβεί θανατηφόρα. Για όσους πάσχουν, ο κίνδυνος επιδείνωσης παραμένει διαρκής. Καθώς σε πολλές χώρες η διάγνωση γίνεται με μεγάλη καθυστέρηση και το προσδόκιμο επιβίωσης μετά από αυτήν περιορίζεται σε λίγα χρόνια, η ανάγκη για θεραπείες που θα μπορούσαν να αλλάξουν την πορεία της νόσου ήταν επείγουσα.
«Υπολογίζεται ότι οι ασθενείς με ATTR-CM είναι περίπου 400 χιλιάδες ασθενείς διεθνώς. Θεωρείται μια σπάνια πάθηση, αλλά όσο η εκπαίδευση και η ενημέρωση βελτιώνεται σε γιατρούς και κοινωνία, φαίνεται πως η νόσος μπορεί να είναι πιο συχνή από ότι πιστεύεται», δήλωσε στο News4Health ο Frank Schoening, Experience Senior Vice President, Global Head Cardiomyopathy – Product Team Lead της Bayer. Η τοποθέτηση έγινε στο Pharma Media Day της εταιρείας, το οποίο πραγματοποιήθηκε πριν από λίγες ημέρες στο Βερολίνο.
«Τα ποσοστά των διαγνώσεων δείχνουν ότι ίσως επηρεάζονται περισσότεροι ασθενείς από τη νόσο», ανέφερε, διευκρινίζοντας πως «σε περίπου 13% με 15% των περιπτώσεων καρδιακής ανεπάρκειας μπορεί να ευθύνεται η ATTR μυοκαρδιοπάθεια».
Τι χαρακτηρίζει τη νόσο ATTR-CM
Η ATTR-CM είναι διηθητική και περιοριστική μυοκαρδιοπάθεια, η οποία μπορεί να καταλήξει σε καρδιακή ανεπάρκεια. Η αιτία της είναι η συνεχής συσσώρευση αμυλοειδούς στην καρδιά.
Η πάθηση εκδηλώνεται όταν η τετραμερής πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη (TTR) χάνει τη σταθερότητά της. Αυτό μπορεί να συμβεί είτε εξαιτίας κληρονομούμενης μετάλλαξης στο γονίδιο TTR είτε λόγω της γήρανσης.
«Η νόσος διακρίνεται από κληρονομική γενετική προδιάθεση και αρχίζει να εμφανίζεται γύρω στα 60 με 70», μας είπε ο κ. Schoening.
«Η πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη όταν αποσταθεροποιείται, διαλύεται σε μονομερή, και αυτά τα μονομερή δημιουργούν εναποθέσεις αμυλοειδούς, οι οποίες είναι τοξικές. Αν συσσωρευτούν στην καρδιά, προκαλούν καρδιακή ανεπάρκεια», πρόσθεσε.
Οι διαφορές στη διάγνωση της ATTR-CM
«Υπάρχει σημαντική απόκλιση στα ποσοστά διάγνωσης. Ορισμένες χώρες, όπως η Γαλλία, το Βέλγιο και η Ιαπωνία, έχουν ποσοστά διάγνωσης που είναι στην πραγματικότητα αρκετά υψηλότερα σε σύγκριση με άλλες χώρες, όπου τα ποσοστά διάγνωσης είναι ακόμη μάλλον χαμηλά. Εκτιμάται ότι η διάγνωση πηγαίνει από 10%, το χαμηλότερο ποσοστό, σε 20% ή και 30% στις χώρες με την καλύτερη απόδοση», ανέφερε ο κ. Schoening.
Κατά τον ίδιο, η διάγνωση καθυστερεί επειδή τα σημάδια της ATTR-CM συχνά θεωρούνται κοινά συμπτώματα καρδιακής ανεπάρκειας. «Χρειάζεται εμπειρία και καλή εκπαίδευση για να μπορέσει κανείς να διακρίνει τις «κόκκινες σημαίες» και στη συνέχεια να βρει αυτούς τους ασθενείς», συμπλήρωσε.
«Υπάρχει μια μεγάλη μερίδα ασθενών που θα μπορούσε να επωφεληθεί από τη θεραπεία εάν διαγνωστεί νωρίς. Υπάρχει, άλλωστε, συναίνεση ότι όσο νωρίτερα διαγνωστεί και αντιμετωπιστεί αυτή η πάθηση, τόσο καλύτερα θα είναι για κάθε ασθενή», τόνισε ο Frank Schoening.
«Επομένως, αυτό είναι κάτι για το οποίο πρέπει να εργαστούμε ως κλάδος, ως γιατροί, ως κοινωνία και ως οργανώσεις ασθενών για να ενισχύσουμε την εκπαίδευση και ευαισθητοποίηση γύρω από την ασθένεια αυτή ώστε να καταστήσουμε δυνατή την έγκαιρη διάγνωση», υπογράμμισε. Πρόσθεσε ότι η Bayer εργάζεται για τη βελτίωση της διάγνωσης.
Οι νέες θεραπευτικές επιλογές για την ATTR-CM
Η θετική αλλαγή αφορά πλέον τις διαθέσιμες θεραπευτικές δυνατότητες.
«Οι ασθενείς μπορούν πλέον να βοηθηθούν. Πριν από τέσσερα ή πέντε χρόνια, πριν από την ύπαρξη οποιασδήποτε θεραπείας, μια διάγνωση ισοδυναμούσε σχεδόν με θανατική ποινή, καθώς η πρόγνωση επιβίωσης ήταν 2,5 με 3,5 χρόνια. Πλέον από αγχώδη διάγνωση μετατρέπεται σε μια θεραπεύσιμη κατάσταση», σημείωσε ο κ. Schoening.
«Ήδη, διαθέτουμε μηχανισμούς που μπορούν να σταθεροποιήσουν την τρανσθυρετίνη, διότι διατηρούν τη φυσική λειτουργία της εν λόγω πρωτεΐνης», ανέφερε. Όπως πρόσθεσε, η πρωτεΐνη εξακολουθεί να βρίσκεται σε υγιή, φυσιολογικά επίπεδα, ενώ περιορίζεται η ποσότητα της ασταθούς μορφής της.
Η θεραπεία που είναι διαθέσιμη σήμερα επιτυγχάνει μερική σταθεροποίηση στο 50% με 70%, «πράγμα που σημαίνει ότι εξακολουθεί να υπάρχει σε ποσοστό 50% με 30% ασταθής πρωτεΐνη, που θα μπορούσε να προκαλέσει μονομερή και στη συνέχεια να δημιουργήσει εναποθέσεις αμυλοειδούς», όπως εξήγησε ο κ. Schoening.
Σχεδιασμένη να μιμείται μια φυσική προστατευτική παραλλαγή, η ακοραμίδη είναι το νέο φάρμακο που δρα ως σταθεροποιητής και παρέχει πλήρη σταθεροποίηση.
«Αυτή είναι η διαφορά και η καινοτομία», σημειώνει το στέλεχος της Bayer. Όπως εξηγεί, η ακοραμίδη «ενισχύει τη σταθερότητα του τετραμερούς, αναστέλλοντας τη διάσπασή του σε μονομερή, επιβραδύνοντας έτσι την αμυλοειδογόνο διαδικασία που οδηγεί σε ATTR μυοκαρδιοπάθεια».
Με άλλα λόγια, «μειώνει την ποσότητα των περαιτέρω εναποθέσεων αμυλοειδούς και αυτό είναι που επιβραδύνει και ενδεχομένως σταματά τη νόσο. Μάλιστα σε μελέτη μας παρατηρήσαμε και κάποιες περιπτώσεις αντιστροφής της νόσου με βελτιώσεις, κάτι που είναι λογικό, διότι αν σταματήσει η περαιτέρω εναπόθεση αμυλοειδούς, το ανοσοποιητικό σύστημα μπορεί να αρχίσει να εργάζεται για την απομάκρυνση των παλαιών εναποθέσεων και την εκκαθάρισή του καρδιακού μυ».
Η πρώτη συνταγή της νέας θεραπείας στην Ευρώπη
Την ημέρα που πραγματοποιήθηκαν οι συναντήσεις με τους δημοσιογράφους, δόθηκε σε ασθενή στην Κολονία της Γερμανίας η πρώτη συνταγή της νέας θεραπείας στην Ευρώπη. Η εταιρεία, ωστόσο, επιδιώκει την ταχεία διάθεση του φαρμάκου στις ευρωπαϊκές χώρες έως το 2026, με ιδιαίτερη έμφαση στην Ελλάδα.
«Φιλοδοξούμε να διατεθεί το φάρμακο το συντομότερο δυνατό σε κάθε ασθενή στην Ευρώπη. Έχουμε δικαιώματα αδειοδότησης σε όλη την Ευρώπη από τη συνεργάτιδα μας, την Bridge Bio».
Στις πρώτες ευρωπαϊκές χώρες όπου διατίθεται το φάρμακο περιλαμβάνονται η Αυστρία και η Γερμανία, καθώς και η Ελβετία, με κάποιους πρώτους ασθενείς εκεί.
«Αναμένουμε ότι μέσα στους επόμενους έξι μήνες θα κυκλοφορήσει και σε άλλες χώρες. Στην Ελλάδα εκτιμούμε ότι θα έχουν ολοκληρωθεί όλες οι διαδικασίες και διαπραγματεύσεις για την έγκριση της πρόσβαση έως το δεύτερο τρίμηνο του επόμενου έτους», ανέφερε ο κ. Schoening και συμπλήρωσε:
«Προσπαθούμε να επιταχύνουμε τη διαδικασία όπου μπορούμε, ειδικά σε μια τέτοια ασθένεια όπου η πρόσθετη νέα θεραπεία είναι τόσο σημαντική. Μπορεί να σώσει ζωές».
Υπάρχει, επίσης, η εκτίμηση ότι η θεραπεία μπορεί να εξελιχθεί στην καθιερωμένη θεραπευτική προσέγγιση (standard of care).
Οι σταθμοί της Έρευνας και Ανάπτυξης της Bayer
«Το 2025 είναι μια χρονιά ορόσημο για τον Τομέα Pharmaceuticals της Bayer και ξεπερνάμε όλες τις προκλήσεις για να ενισχύσουμε το πρόγραμμα ‘Ερευνας & Ανάπτυξης», δήλωσε στην «Pharma Media Day» ο Stefan Oelrich, μέλος του Διοικητικού Συμβουλίου της Bayer AG και Πρόεδρος του Τομέα Pharmaceuticals της Bayer.
«Φέτος, φέρνουμε στην αγορά μια σειρά από πρωτοποριακά προϊόντα υψηλής δυναμικής», συμπλήρωσε.
Για να ενισχύσει την Έρευνα και Ανάπτυξη στον φαρμακευτικό τομέα της, η φαρμακευτική εταιρεία παρουσίασε το περιβάλλον που έχει διαμορφώσει μέσα από αξιολόγηση και ιεράρχηση προτεραιοτήτων. Στόχος είναι να κυκλοφορήσουν προϊόντα που καλύπτουν ακάλυπτες ιατρικές ανάγκες.
Παράλληλα με την επέκταση του καρδιολογικού χαρτοφυλακίου της στην Ευρώπη, χάρη στη νέα θεραπεία για την ATTR-CM, η εταιρεία σχεδιάζει να προσφέρει φέτος και τις ακόλουθες θεραπευτικές επιλογές:
- Έως το τέλος του 2025, νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με καρδιακή ανεπάρκεια και κλάσμα εξώθησης της αριστερής κοιλίας ίσο με 40% ή υψηλότερο, μορφή καρδιακής ανεπάρκειας που είναι ευρέως διαδεδομένη.
- Καινοτόμος θεραπεία χωρίς ορμόνες, για την ανακούφιση μέτριων έως σοβαρών αγγειοκινητικών συμπτωμάτων σε γυναίκες στην εμμηνόπαυση.
- Νέα θεραπευτική επιλογή για άνδρες με μεταστατικό ορμονοευαίσθητο καρκίνο του προστάτη, που θα ενισχύσει περαιτέρω την ηγετική θέση της Bayer στον συγκεκριμένο τομέα.
Τα βασικά σημεία για τη θεραπεία της ATTR-CM
- Νέα θεραπεία για την αμυλοειδική μυοκαρδιοπάθεια (ATTR-CM) είναι διαθέσιμη στην Ευρώπη, με στόχο την υποδιάγνωση της νόσου.
- Η ATTR-CM είναι σοβαρή και συχνά υποδιαγιγνώσκεται. Περίπου 400.000 άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από αυτήν και εκτιμάται ότι ευθύνεται για το 13-15% των περιστατικών καρδιακής ανεπάρκειας.
- Η καθυστέρηση στη διάγνωση συνδέεται με τη σύγχυση των συμπτωμάτων. Χρειάζονται καλύτερη εκπαίδευση των γιατρών και μεγαλύτερη ευαισθητοποίηση του κοινού.
- Η νέα θεραπεία, η ακοραμίδη, αποσκοπεί στη σταθεροποίηση της τρανσθυρετίνης και στην επιβράδυνση της αμυλοειδογόνου διαδικασίας, ενώ προσφέρει ελπίδα για βελτίωση ή ακόμη και αντιστροφή της νόσου.
- Η Bayer σχεδιάζει να διαθέσει γρήγορα τη θεραπεία σε περισσότερες χώρες της Ευρώπης, μεταξύ αυτών και στην Ελλάδα, έως το 2026.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/epanastatiko-oplo-sti-machi-kata-tis-myokardiopatheias-trochopedi-i-ypodiagnosi/1270
