Πάρκινσον: Έγινε η πρώτη μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων σε ασθενή

Ασθενής με νόσο του Πάρκινσον έλαβε πρωτοποριακή θεραπεία με βλαστοκύτταρα, στην πρώτη εφαρμογή παγκοσμίως μετά την υπό όρους έγκρισή της στην Ιαπωνία.

Στο πλαίσιο της θεραπείας, εκατομμύρια επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPS) μεταμοσχεύονται στον εγκέφαλο. Τα κύτταρα αυτά μπορούν να διαφοροποιηθούν σε οποιοδήποτε είδος κυττάρου του οργανισμού.

Τον Μάρτιο, οι αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές της Ιαπωνίας έδωσαν έγκριση στη θεραπεία, μετά τα θετικά αποτελέσματα κλινικής δοκιμής.

«Η πρώτη μεταμόσχευση πραγματοποιήθηκε στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Κιότο τον Οκτώβριο», ανακοίνωσε την Παρασκευή η ιαπωνική φαρμακευτική Sumitomo Pharma, σε ενημέρωση για τα οικονομικά της αποτελέσματα.

Πρόκειται για χρόνια νευρολογική πάθηση με εκφυλιστικό χαρακτήρα, η οποία προσβάλλει το κινητικό σύστημα και συχνά προκαλεί τρόμο και δυσκολίες στην κίνηση.

Σύμφωνα με το Parkinson’s Foundation, εκτιμάται ότι πάνω από 10 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με τη νόσο. Οι θεραπείες που υπάρχουν σήμερα μπορούν να ανακουφίσουν τα συμπτώματα, αλλά δεν επιβραδύνουν ούτε σταματούν την πορεία της.

Πώς δρα η θεραπεία με βλαστοκύτταρα

Για την παραγωγή επαγόμενων πολυδύναμων βλαστοκυττάρων (iPS), ώριμα και ήδη διαφοροποιημένα κύτταρα επανέρχονται σε πρώιμο στάδιο. Έτσι αποκτούν εκ νέου τη δυνατότητα να μετατραπούν σε διάφορους κυτταρικούς τύπους.

Η μέθοδος της Sumitomo Pharma αξιοποιεί iPS κύτταρα από υγιείς δότες, τα οποία καλλιεργούνται ώστε να γίνουν πρόδρομα κύτταρα των εγκεφαλικών κυττάρων που παράγουν ντοπαμίνη. Στους ανθρώπους με Πάρκινσον, αυτά τα κύτταρα λείπουν από τον εγκέφαλο.

Στην κλινική δοκιμή συμμετείχαν επτά ασθενείς 50 έως 69 ετών. Σε κάθε πλευρά του εγκεφάλου τους εμφυτεύτηκαν είτε 5 εκατομμύρια είτε 10 εκατομμύρια κύτταρα.

Η παρακολούθηση των ασθενών διήρκεσε δύο χρόνια. Δεν εμφανίστηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, ενώ τέσσερις συμμετέχοντες είχαν βελτίωση στα συμπτώματα.

Τα επόμενα σχέδια της Ιαπωνίας και των ΗΠΑ

Η Sumitomo Pharma γνωστοποίησε ότι σκοπεύει να προχωρήσει σε μεταμοσχεύσεις σε 20 έως 30 ασθενείς μέχρι τον Μάρτιο του 2029. Επιπλέον, η εταιρεία δοκιμάζει κλινικά τη θεραπεία στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Ιαπωνικά μέσα ενημέρωσης αναφέρουν ότι η θεραπεία θα εγκριθεί πλήρως στην Ιαπωνία, εφόσον η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της επιβεβαιωθούν μέσα στα επόμενα επτά χρόνια.

Η ανακοίνωση της Παρασκευής έγινε έναν μήνα μετά την πρώτη παγκοσμίως χειρουργική επέμβαση με κύτταρα iPS καρδιακού μυός, σε νοσοκομείο της Οσάκα. Τα κυτταρικά φύλλα μπορούν να βοηθήσουν στη δημιουργία νέων αιμοφόρων αγγείων και στην αποκατάσταση της λειτουργίας της καρδιάς.

Η Ιαπωνία είχε χορηγήσει και για αυτή τη θεραπεία υπό όρους έγκριση τον Μάρτιο.