Η GRIN Therapeutics και η Angelini Pharma προχώρησαν σε στρατηγική συμφωνία για την ανάπτυξη και την εμπορική αξιοποίηση του radiprodil, ενός υπό έρευνα φαρμάκου για σπάνιες νευροαναπτυξιακές διαταραχές. Προβλέπεται χρηματοδότηση 140 εκατ. δολαρίων, από τα οποία τα 50 εκατ.
δολάρια θα δοθούν ως προκαταβολή, ενώ προβλέπονται επιπλέον πληρωμές έως 520 εκατ. δολάρια ανάλογα με την επίτευξη οροσήμων. Το radiprodil έχει λάβει σημαντικούς χαρακτηρισμούς από ρυθμιστικές αρχές και η κλινική δοκιμή Φάσης 3 αναμένεται να ξεκινήσει το 2025.
Η σύμπραξη αποτυπώνει την προσήλωση των δύο εταιρειών στην καινοτομία και στην κάλυψη ιατρικών αναγκών που παραμένουν ανεκπλήρωτες.
Η GRIN Therapeutics, Inc., με ηγετική θέση στην ανάπτυξη θεραπειών για σοβαρές νευροαναπτυξιακές διαταραχές, και η Angelini Pharma, μέλος της ιδιόκτητης Angelini Industries, ανακοίνωσαν σήμερα τη συνεργασία τους. Αντικείμενό της είναι η ανάπτυξη του radiprodil και τα εμπορικά δικαιώματα εκτός Βόρειας Αμερικής. Το φάρμακο, που βρίσκεται υπό έρευνα από την GRIN Therapeutics, μελετάται για αρκετές σπάνιες επιληψίες γενετικής αιτιολογίας και νευροαναπτυξιακές διαταραχές.
Χρηματοδότηση για επενδύσεις
Παράλληλα, η GRIN Therapeutics γνωστοποίησε την ολοκλήρωση του 4ου κύκλου χρηματοδότησης, ύψους 140 εκατ. δολαρίων, στον οποίο συμμετείχαν η Angelini Pharma και η Blackstone Life Sciences. Από κοινού, οι δύο συναλλαγές αντιστοιχούν σε σημαντική συνολική βραχυπρόθεσμη δέσμευση 115 εκατ. δολαρίων από την Angelini Pharma, που περιλαμβάνει στρατηγική επένδυση 65 εκατ. δολαρίων σε ίδια κεφάλαια και προκαταβολή 50 εκατ. δολαρίων στο πλαίσιο της συνεργασίας. Η Blackstone Life Sciences, υφιστάμενος επενδυτής της GRIN Therapeutics, συνεισέφερε 75 εκατ. δολάρια στον 4ο κύκλο. Ο Jacopo Andreose, κάτοχος διδακτορικού και διευθύνων σύμβουλος της Angelini Pharma, θα συμμετέχει στο διοικητικό συμβούλιο της GRIN.
«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με το κλείσιμο της συμφωνίας για αυτόν τον γύρο χρηματοδότησης και καλωσορίζουμε την Angelini Pharma – έναν ιδανικό εταίρο η συμμετοχή του οποίου αποτυπώνει τη σημαντική αξία που προσδώσαμε στο πρόγραμμα ανάπτυξης του radiprodil σε σχετικά σύντομο χρονικό διάστημα», δήλωσε ο Bruce Leuchter, MD, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Neurvati Neurosciences και της GRIN Therapeutics. «Αυτή η στρατηγική συνεργασία σηματοδοτεί μια σημαντική αναγνώριση της GRIN Therapeutics, των κλινικών δεδομένων που έχουν παραχθεί μέχρι σήμερα και των δυνατοτήτων του radiprodil ως της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για ασθενείς με νευροαναπτυξιακή διαταραχή που σχετίζεται με την οικογένεια γονιδίων GRIN (GRIN-NDD) – ένας πληθυσμός ασθενών με επείγουσες ανεκπλήρωτες ανάγκες. Είμαστε επίσης βαθιά ευγνώμονες για τη συνεχή υποστήριξη και δέσμευση της Blackstone Life Sciences· η συνεργασία μας έχει καίρια σημασία για τη συνέχιση των προσπαθειών μας. Με αυτή τη δυναμική, είμαστε κάλλιστα σε θέση να προωθήσουμε το radiprodil σε βασικές κλινικές δοκιμές και να κάνουμε ένα σημαντικό βήμα προς τη διάθεση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής στους ασθενείς και στις οικογένειές τους».
«Η στρατηγική μας συνεργασία με την GRIN Therapeutics, συμπεριλαμβανομένης της συμμετοχής μας σε αυτόν τον 4ο κύκλο χρηματοδότησης και της συμφωνίας αδειοδότησης για το radiprodil, αποτυπώνει τη δέσμευσή μας στην προαγωγή άκρως καινοτόμων θεραπειών για την υγεία του εγκεφάλου, αξιοποιώντας τη σημαντική τεχνογνωσία μας στις θεραπείες στον χώρο της νευρολογίας και της ψυχιατρικής», δήλωσε ο Jacopo Andreose, κάτοχος διδακτορικού διπλώματος και Διευθύνων Σύμβουλος της Angelini Pharma. «Αντιμετωπίζουμε το radiprodil ως μια ευκαιρία να καλύψουμε σαφώς ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες των ατόμων που ζουν με τη διαταραχή GRIN-NDD και ενδεχομένως να αντιμετωπίσουμε και άλλες σπάνιες παιδιατρικές νευρολογικές νόσους. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε στενά με την ομάδα της GRIN Therapeutics, ώστε να συμβάλλουμε στη διάθεση αυτής της πολλά υποσχόμενης θεραπείας σε ολόκληρο τον κόσμο».
«Η Angelini Pharma αποτελεί μια κορυφαία φαρμακευτική εταιρεία, και είναι συναρπαστικό να έχουμε εξασφαλίσει την υποστήριξη, τη συνεργασία και τη δέσμευσή της για την περαιτέρω ανάπτυξη της GRIN Therapeutics, καθώς και την ανάπτυξη του radiprodil», δήλωσε ο Kiran Reddy, MD, ανώτερος γενικός διευθυντής στη Blackstone Life Sciences.
«Η ταχεία πρόοδος που σημείωσε η ομάδα όσον αφορά το radiprodil –η εξασφάλιση μιας σειράς χαρακτηρισμών από τις ρυθμιστικές αρχές και η πρόοδος προς τη βασική μελέτη Φάσης 3– αποτελούν πολλά υποσχόμενες εξελίξεις, και το σημερινό ορόσημο επιβεβαιώνει επίσης την ικανότητα του μοντέλου της Neurvati να εξασφαλίσει την αποτελεσματική ανάπτυξη θεραπειών με ευρύ αντίκτυπο στον χώρο της νευροεπιστήμης».
Το radiprodil δρα ως στοχευμένος, ισχυρός και επιλεκτικός αρνητικός αλλοστερικός τροποποιητής της υπομονάδας GluN2B στον υποδοχέα Ν-μεθυλ-D-ασπαρτάμης (NMDA). Οι συγκεκριμένοι υποδοχείς συμμετέχουν καθοριστικά στη μεταφορά της ηλεκτρικής ώσης μέσω της συναπτικής σχισμής, αλλά και στη νόηση και στις επιληπτικές κρίσεις. Γενετικές μεταλλάξεις ή η υπερδραστηριότητα των NMDA υποδοχέων συνδέονται με διάφορες νευροαναπτυξιακές διαταραχές και σύνδρομα επιληψίας.
Οι ρυθμιστικοί χαρακτηρισμοί που έχει λάβει το radiprodil
Για το radiprodil έχουν αποδοθεί αρκετοί χαρακτηρισμοί από ρυθμιστικές αρχές. Ο FDA του έχει χορηγήσει τον χαρακτηρισμό Πρωτοποριακής Θεραπείας για την αντιμετώπιση επιληπτικών κρίσεων που σχετίζονται με GRIN-NDD και γενετικές παραλλαγές αυξημένης λειτουργικότητας (gain-of-function). Παράλληλα, ο FDA έχει χαρακτηρίσει το φάρμακο Ορφανό, ενώ έχει λάβει και τον χαρακτηρισμό φαρμάκου για Σπάνια Παιδιατρική Νόσο. Ο EMA το έχει εντάξει στα Φάρμακα Προτεραιότητας (Priority Medicines – PRIME), ενώ η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA γνωμοδότησε θετικά για τον χαρακτηρισμό του ως Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία της GRIN-NDD. Η GRIN Therapeutics σχεδιάζει να ξεκινήσει παγκόσμια βασική κλινική δοκιμή Φάσης 3 για το radiprodil και τη GRIN-NDD κατά το τρίτο τρίμηνο του 2025. Επιπλέον, βρίσκεται σε εξέλιξη η ανοιχτή μελέτη Φάσης 1b/2a Astroscape, η οποία εξετάζει τη ραδιπροδίλη σε ασθενείς με σύμπλεγμα οζώδους σκλήρυνσης (TSC) και εστιακή φλοιώδη δυσπλασία τύπου II (FCD).
Η συμφωνία προβλέπει ότι η GRIN θα εξακολουθήσει να έχει την ευθύνη της παγκόσμιας ανάπτυξης και θα διατηρήσει τα αποκλειστικά δικαιώματα για το radiprodil στις ΗΠΑ, στον Καναδά και στο Μεξικό. Για την Angelini Pharma προβλέπονται αποκλειστικά δικαιώματα εμπορικής αξιοποίησης σε όλες τις υπόλοιπες αγορές. Η GRIN Therapeutics θα εισπράξει αρχικά 50 εκατ. δολάρια, ενώ οι δύο εταιρείες θα επιμεριστούν ορισμένες δαπάνες κλινικής ανάπτυξης του φαρμάκου. Επιπρόσθετα, μπορεί να λάβει έως 520 εκατ. δολάρια, εφόσον επιτευχθούν ορισμένα ορόσημα στην ανάπτυξη, στις ρυθμιστικές διαδικασίες και στις πωλήσεις. Η GRIN Therapeutics δικαιούται ακόμη κλιμακωτά δικαιώματα επί των παγκόσμιων πωλήσεων, καθώς και πληρωμές από ενδεχόμενες μελλοντικές συμφωνίες υποαδειοδότησης εκτός Ευρώπης.
«Η στρατηγική μας συνεργασία με την Angelini Pharma δείχνει πώς οι παγκόσμιες συνεργασίες μπορούν να διαδραματίσουν σημαντικό ρόλο στην προαγωγή της επιχειρηματικής μας στρατηγικής στη Neurvati, η οποία έχει σχεδιαστεί για να εντοπίζει πολλά υποσχόμενους πόρους στο πεδίο της νευροεπιστήμης, να τους αναδεικνύει και να ξεκλειδώνει τη δυναμική τους εστιάζοντας στην ανάπτυξη σε μεσαίο έως προχωρημένο στάδιο», δήλωσε ο δρ Leuchter και συμπλήρωσε: «Με χαρά καλωσορίζουμε επίσης τον Jacopo Andreose στο διοικητικό μας συμβούλιο. Η ευρεία τεχνογνωσία του στην παγκόσμια ανάπτυξη και εμπορική εκμετάλλευση φαρμάκων θα αποτελέσει σημαντικό πλεονέκτημα για εμάς, καθώς προχωρούμε στην ανάπτυξη του radiprodil μέσω της δοκιμής Φάσης 3 και προετοιμαζόμαστε για πιθανές εγκρίσεις από τις ρυθμιστικές αρχές σε παγκόσμιο επίπεδο».
Τι είναι το radiprodil και πώς δρα
Το radiprodil είναι ένας ισχυρός αρνητικός αλλοστερικός τροποποιητής υπό διερεύνηση, ο οποίος στοχεύει επιλεκτικά την υπομονάδα GluN2B του υποδοχέα N-μεθυλ-D-ασπαρτάμης (NMDA). Εξετάζεται για τη θεραπεία της νευροαναπτυξιακής διαταραχής που σχετίζεται με την οικογένεια γονιδίων GRIN (GRIN-NDD). Έχει λάβει από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ τους χαρακτηρισμούς Πρωτοποριακής Θεραπείας, Ορφανού Φαρμάκου και Σπάνιων Παιδιατρικών Παθήσεων. Παράλληλα, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) το έχει εντάξει στο πρόγραμμα Φαρμάκων Προτεραιότητας (PRIME), ενώ η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA έχει γνωμοδοτήσει θετικά για τον χαρακτηρισμό του ως ορφανού φαρμάκου. Η προγραμματισμένη παγκόσμια δοκιμή Φάσης 3 θα εξετάσει τον αντίκτυπο της στοχευμένης θεραπείας σε βασικά χαρακτηριστικά της GRIN-NDD, μεταξύ των οποίων οι επιληπτικές κρίσεις, οι συμπεριφορικές ανωμαλίες και οι λειτουργικές εκβάσεις. Η ανάπτυξη του radiprodil αφορά επίσης την οζώδη σκλήρυνση και την εστιακή φλοιϊκή δυσπλασία τύπου II. Στη δοκιμή Astroscape, με αναγνωριστικό ClinicalTrials.gov NCT06392009, αξιολογούνται επί του παρόντος, στο πλαίσιο ανοικτής κλινικής μελέτης Φάσης 1b/2a, η ασφάλεια, η ανεκτικότητα, η φαρμακοκινητική και η ενδεχόμενη αποτελεσματικότητα του radiprodil σε ασθενείς με οζώδη σκλήρυνση ή εστιακή φλοιϊκή δυσπλασία τύπου II.
Με μια ματιά
- Η GRIN Therapeutics και η Angelini Pharma υπέγραψαν στρατηγική συμφωνία για την ανάπτυξη και την εμπορική αξιοποίηση του radiprodil, ενός φαρμάκου για σπάνιες νευροαναπτυξιακές διαταραχές.
- Προβλέπονται 140 εκατ. δολάρια χρηματοδότησης, από τα οποία 50 εκατ. δολάρια θα δοθούν ως προκαταβολή, καθώς και ενδεχόμενες πληρωμές έως 520 εκατ. δολάρια ανάλογα με την επίτευξη στόχων.
- Το radiprodil έχει εξασφαλίσει σημαντικούς χαρακτηρισμούς από ρυθμιστικές αρχές, ενώ η έναρξη κλινικής δοκιμής Φάσης 3 έχει προγραμματιστεί για το 2025.
- Τα δικαιώματα του radiprodil στις ΗΠΑ, τον Καναδά και το Μεξικό θα παραμείνουν στην GRIN, με την Angelini να αναλαμβάνει τον υπόλοιπο κόσμο.
- Μέσω της συνεργασίας επιδιώκεται να καλυφθούν ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες και να προωθηθούν καινοτόμες θεραπείες για άτομα με GRIN-NDD.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/symfonia-mamoyth-metaxy-grin-therapeutics-kai-angelini-pharma-gia-to-radiprodil/8899
