Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εισηγήθηκε την έγκριση νέου σκευάσματος για τη σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια, που είναι γνωστή και ως νόσος Graves. Η αυτοάνοση αυτή πάθηση προκαλεί φλεγμονή στους ιστούς γύρω από τα μάτια και ενδέχεται να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως εξόφθαλμο και απώλεια της όρασης.
Η τεπροτουμουμάμπη, η δραστική ουσία του φαρμάκου, περιορίζει την αυτοάνοση ενεργοποίηση και έχει φανεί ότι μπορεί να μειώσει τη βαρύτητα της νόσου. Στις κλινικές δοκιμές καταγράφηκε σημαντική βελτίωση στους ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία, ωστόσο αναφέρθηκαν και ανεπιθύμητες ενέργειες, όπως μυϊκοί σπασμοί και κίνδυνοι για την ακοή.
Η εισήγηση του EMA θα σταλεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα αποφασίσει για την τελική έγκριση και την τιμή του φαρμάκου στα κράτη της ΕΕ.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) εισηγήθηκε να δοθεί άδεια κυκλοφορίας στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) σε νέο φάρμακο, για ενήλικες με μέτρια ή σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια (νόσο Graves).
Η νόσος Graves, ή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια, είναι μια σπάνια αυτοάνοση πάθηση που προκαλεί φλεγμονή στους μυς, στο λίπος και σε άλλους ιστούς γύρω από τα μάτια και πίσω από αυτά. Μπορεί να εμφανιστεί εξόφθαλμος, καθώς και πρήξιμο στα βλέφαρα, ερυθρότητα και ερεθισμός των ματιών, πόνος, διπλωπία και σύσπαση των βλεφάρων, όταν το πάνω ή/και το κάτω βλέφαρο τραβιέται προς τα πίσω πέρα από το φυσιολογικό. Στις βαρύτερες περιπτώσεις είναι πιθανή η απώλεια όρασης και η παραμόρφωση του προσώπου.
Για τη μέτρια έως σοβαρή νόσο Graves οι διαθέσιμες θεραπευτικές λύσεις είναι λίγες. Οι περισσότεροι ασθενείς λαμβάνουν κορτικοστεροειδή, ενώ σε ορισμένες περιπτώσεις απαιτούνται επανειλημμένες επεμβάσεις αναπλαστικής χειρουργικής.
Το νέο σκεύασμα περιέχει ως δραστική ουσία την τεπροτουμουμάμπη, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που σχεδιάστηκε ώστε να καταστέλλει την αυτοάνοση ενεργοποίηση των ινοβλαστών στον οφθαλμικό κόγχο. Με αυτόν τον τρόπο ενδέχεται να ανακόπτονται η ανάπτυξη και η εξέλιξη της νόσου.
Η θετική γνώμη της CHMP στηρίχθηκε σε στοιχεία από τρεις τυχαιοποιημένες δοκιμές με ομάδα ελέγχου που έλαβε εικονικό φάρμακο, στις οποίες συμμετείχαν συνολικά 225 ασθενείς με ενεργή νόσο Graves, καθώς και από μία μελέτη με 62 ασθενείς με χρόνια Graves. Στις 24 εβδομάδες θεραπείας, όσοι έλαβαν το νέο φάρμακο εμφάνισαν σημαντική μείωση της πρόπτωσης του βολβού, δηλαδή της προβολής του από τον οφθαλμικό κόγχο (-2 έως -2,3 mm), και του Κλινικού Δείκτη Δραστηριότητας (CAS), ενός τυποποιημένου τρόπου αξιολόγησης των φλεγμονωδών σημείων και συμπτωμάτων της θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας, συγκριτικά με όσους έλαβαν εικονικό φάρμακο. Στους ασθενείς με χρόνια Graves η μείωση της πρόπτωσης ήταν μικρότερη, στα -1,5 mm.
Μεταξύ των συχνότερων ανεπιθύμητων ενεργειών στους ασθενείς που πήραν το νέο φάρμακο ήταν οι μυϊκοί σπασμοί, η διάρροια, η αλωπεκία (απώλεια μαλλιών), η υπεργλυκαιμία (αυξημένη γλυκόζη στο αίμα), η κόπωση, η ναυτία και η κεφαλαλγία. Δεδομένα από τις κλινικές δοκιμές και την περίοδο μετά την κυκλοφορία υποδεικνύουν ότι ενδέχεται να προκληθούν σοβαρές βλάβες στην ακοή, ακόμη και απώλεια ακοής, η οποία σε ορισμένους ασθενείς μπορεί να είναι μόνιμη.
Παράλληλα, προκλινικά δεδομένα υποδεικνύουν ενδεχόμενο κίνδυνο για την ανάπτυξη του εμβρύου. Ο ΕΜΑ αναφέρει στη σχετική ανακοίνωση ότι θα εφαρμοστούν πρόσθετα μέτρα, ώστε να περιοριστούν οι κίνδυνοι αυτοί.
Η γνώμη της CHMP είναι ένα ενδιάμεσο βήμα πριν από τη διάθεση του φαρμάκου στους ασθενείς. Θα διαβιβαστεί στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα λάβει την απόφαση για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας σε όλη την ΕΕ. Εφόσον εγκριθεί, κάθε κράτος μέλος θα καθορίσει την τιμή και την αποζημίωση του φαρμάκου, συνεκτιμώντας τον πιθανό ρόλο και τη χρήση του στο εθνικό σύστημα υγείας.
Σύνοψη για τη νέα θεραπεία της θυρεοειδικής οφθαλμοπάθειας
- Ο EMA εισηγήθηκε την έγκριση στην ΕΕ νέας θεραπείας για τη σοβαρή θυρεοειδική οφθαλμοπάθεια, γνωστή και ως νόσος Graves.
- Πρόκειται για αυτοάνοση νόσο που προκαλεί φλεγμονή γύρω από τα μάτια και μπορεί να έχει σοβαρές συνέπειες, όπως εξόφθαλμο και απώλεια όρασης.
- Η τεπροτουμουμάμπη, η δραστική ουσία του φαρμάκου, καταστέλλει την αυτοάνοση ενεργοποίηση και ενδέχεται να περιορίζει τη βαρύτητα της πάθησης.
- Στις κλινικές μελέτες, οι ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο παρουσίασαν σημαντική μείωση της πρόπτωσης των ματιών και βελτίωση των συμπτωμάτων.
- Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες είναι οι μυϊκοί σπασμοί, η διάρροια και η απώλεια μαλλιών. Έχουν επίσης καταγραφεί σοβαροί κίνδυνοι για την ακοή και την ανάπτυξη του εμβρύου.
- Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει την εισήγηση του EMA για την τελική έγκριση, ενώ η τιμή θα καθοριστεί σε κάθε κράτος μέλος.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/prasino-fos-apo-ton-ema-gia-tin-epanastatiki-therapeia-kata-tis-sovaris-thyreoeidikis-ofthalmopatheias-nosoy-graves/4397
