Η Biogen Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen, θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q — την πιο συχνή μορφή της νόσου.
Το καινούργιο σχήμα προβλέπει πιο γρήγορη χορήγηση των δόσεων και έχει δείξει αποτελεσματικότητα σε κλινικές δοκιμές, με ουσιαστική βελτίωση της κινητικής λειτουργίας των ασθενών. Η απόφαση στηρίχθηκε στα στοιχεία της μελέτης DEVOTE, τα οποία έδειξαν επίσης ότι η θεραπεία είναι γενικά καλά ανεκτή.
Η Biogen έχει δεσμευτεί να καταστήσει το σχήμα διαθέσιμο στην ευρωπαϊκή κοινότητα το ταχύτερο δυνατό. Η θεραπεία έχει λάβει έγκριση και στην Ιαπωνία, ενώ η αξιολόγησή της από τις ΗΠΑ εκκρεμεί.
Η Biogen Inc. γνωστοποίησε πως η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την κυκλοφορία του nusinersen σε σχήμα υψηλής δόσης, με δόσεις 50 mg/5 mL και 28 mg/5 mL, για την αντιμετώπιση της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας που σχετίζεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA). Περίπου το 95% των περιστατικών SMA αφορά την 5q SMA, την πιο συχνή μορφή της νόσου. Η άδεια του nusinersen στην Ευρωπαϊκή Ένωση τροποποιήθηκε πλέον, ώστε να καλύπτει και το σχήμα υψηλής δόσης. Σε αυτό προβλέπονται δύο αρχικές δόσεις των 50 mg, με απόσταση 14 ημερών μεταξύ τους, και στη συνέχεια δόσεις συντήρησης των 28 mg ανά τέσσερις μήνες. Όσοι περνούν από τη δόση των 12 mg στο νέο σχήμα λαμβάνουν μία δόση 50 mg αντί για την επόμενη δόση των 12 mg και ακολουθούν έπειτα το πρόγραμμα συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Η χορήγηση του nusinersen γίνεται ενδορραχιαία με οσφυονωτιαία παρακέντηση από επαγγελματίες υγείας έμπειρους στη διαδικασία.
«Είμαστε υπερήφανοι»
«Από την έγκρισή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση το 2017, το nusinersen έχει συμβάλει στον καθορισμό ενός νέου προτύπου στη φροντίδα των ασθενών και έχει χορηγηθεί σε περισσότερα από 10.000 βρέφη, παιδιά, εφήβους και ενήλικες παγκοσμίως», δήλωσε η Priya Singhal, M.D., M.P.H., Εκτελεστική Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής του τμήματος Ανάπτυξης της Biogen. «Είμαστε υπερήφανοι που παρουσιάζουμε το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen, το οποίο αναπτύξαμε για να ανταποκριθούμε στις εξελισσόμενες ανάγκες των ατόμων που ζουν με SMA, και δεσμευόμαστε να το διαθέσουμε στην ευρωπαϊκή κοινότητα της SMA το συντομότερο δυνατό. Είμαστε ευγνώμονες προς την κοινότητα της SMA, η συμβολή της οποίας υπήρξε καθοριστική για την έγκριση αυτή»
Η DEVOTE και τα δεδομένα για το nusinersen υψηλής δόσης
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής στηρίχθηκε στα δεδομένα της μελέτης DEVOTE Φάσης 2/3, η οποία περιλαμβάνει τρία μέρη, καθώς και στα στοιχεία από τη συνεχιζόμενη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης. Στη βασική κοόρτη, συμπτωματικά βρέφη χωρίς προηγούμενη θεραπεία που έλαβαν υψηλή δόση nusinersen εμφάνισαν στατιστικά σημαντική βελτίωση στην κινητική λειτουργία, με βάση τη Δοκιμασία Βρεφών με Νευρομυϊκές Διαταραχές του Παιδιατρικού Νοσοκομείου της Philadelphia (CHOP-INTEND). Η σύγκριση έγινε με προκαθορισμένη αντιστοιχισμένη ομάδα εικονικού φαρμάκου (χωρίς θεραπεία) από τη μελέτη ENDEAR* (μέση διαφορά: 26,19 βαθμοί· +15,1 έναντι −11,1, p<0,0001). Βελτίωση στην κινητική λειτουργία καταγράφηκε και στην κοόρτη ανοιχτής παρακολούθησης, στην οποία συμμετείχαν άτομα διαφορετικών ηλικιών και τύπων SMA που άλλαξαν από το σχήμα χαμηλής δόσης. Από την έναρξη έως την Ημέρα 302, οι συμμετέχοντες αυτοί είχαν μέση αύξηση 1,8 βαθμών [SD 3,99] στη Διευρυμένη Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας του Hammersmith.
«Τα αποτελέσματα της DEVOTE παρέχουν ενθαρρυντικά δεδομένα ότι αυτή η νέα επιλογή δοσολογίας θα μπορούσε να προσφέρει κλινικά σημαντικά θεραπευτικά αποτελέσματα, με προφίλ ασφάλειας που συνάδει γενικά με εκείνο του σχήματος δοσολογίας των 12 mg», ανέφερε ο Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D., Καθηγητής Παιδιατρικής Νευρολογίας στο Καθολικό Πανεπιστήμιο της Ρώμης, Ιταλία. «Έχω διαπιστώσει τη σημαντική πρόοδο που έχει επιτευχθεί στη θεραπεία της SMA, ωστόσο είναι σαφές ότι εξακολουθούν να υπάρχουν προκλήσεις. Η έγκριση του σχήματος υψηλής δόσης του nusinersen από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί ένα σημαντικό βήμα για την αντιμετώπιση αυτών των προκλήσεων και για την περαιτέρω εξέλιξη της φροντίδας των ατόμων με SMA»
Ανεπιθύμητες ενέργειες του nusinersen
Στη διάρκεια της μελέτης, οι συμμετέχοντες ανέχθηκαν γενικά καλά το σχήμα υψηλής δόσης, ενώ οι ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν συμβατές με την SMA και το ήδη γνωστό προφίλ ασφάλειας του nusinersen. Ούτε στην εκτεταμένη μακροχρόνια παρακολούθηση εμφανίστηκαν νέα ζητήματα ασφάλειας από τη συνεχιζόμενη χορήγηση υψηλής δόσης nusinersen. Στη DEVOTE, ανεπιθύμητες ενέργειες που παρουσιάστηκαν τουλάχιστον στο 10% των ατόμων της ομάδας υψηλής δόσης και με συχνότητα τουλάχιστον 5% υψηλότερη από εκείνη στην ομάδα εικονικού φαρμάκου ήταν η πνευμονία, η COVID-19, η πνευμονία από εισρόφηση και η δυσθρεψία.
Στις ειδικές προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για το nusinersen περιλαμβάνονται αντιδράσεις που σχετίζονται με την οσφυονωτιαία παρακέντηση, μειωμένα αιμοπετάλια και διαταραχές της πήξης του αίματος, τοξικότητα στους νεφρούς και υδροκέφαλος, δηλαδή υπερβολική συγκέντρωση εγκεφαλονωτιαίου υγρού στον εγκέφαλο.
«Ως κοινότητα, αναγνωρίζουμε τη σημασία των εξελίξεων που διευρύνουν τις διαθέσιμες επιλογές για τα άτομα που ζουν με SMA και ενισχύουν τη συνεχιζόμενη καινοτομία στη φροντίδα της νόσου», δήλωσε η Nicole Gusset, Διευθύνουσα Σύμβουλος της SMA Europe. «Η έγκριση αυτή επιβεβαιώνει τη σημασία της διαρκούς έρευνας και επένδυσης και συμβάλλει στη διεύρυνση των θεραπευτικών επιλογών, δημιουργώντας τις προϋποθέσεις για πιο εξατομικευμένη φροντίδα της SMA με την πάροδο του χρόνου».
Η αναθεωρημένη Περίληψη Χαρακτηριστικών του Προϊόντος θα αναρτηθεί στον ιστότοπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, στη διεύθυνση www.ema.europa.eu.
Το σχήμα υψηλής δόσης nusinersen έχει λάβει έγκριση και στην Ιαπωνία, ενώ βρίσκεται υπό εξέταση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA). Η σχετική απόφαση αναμένεται μέχρι τις 3 Απριλίου 2026. Παράλληλα, η Biogen συνεργάζεται με ρυθμιστικές αρχές σε όλο τον κόσμο, με στόχο να προωθήσει αυτή την πρόσθετη δοσολογική επιλογή για τα άτομα με SMA.
*Η ENDEAR συγκαταλέγεται στις δύο κύριες μελέτες στις οποίες στηρίχθηκαν οι ρυθμιστικές εγκρίσεις της δόσης των 12 mg nusinersen.
Σημεία που αξίζει να θυμάστε
- Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε, όπως ανακοίνωσε η Biogen, το σχήμα υψηλής δόσης nusinersen για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) που σχετίζεται με το χρωμόσωμα 5q.
- Το νέο δοσολογικό σχήμα προβλέπει ταχύτερη χορήγηση δόσεων και έχει δείξει αποτελεσματικότητα σε κλινικές δοκιμές, με βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία των ασθενών.
- Η έγκριση στηρίχθηκε στα αποτελέσματα της DEVOTE, τα οποία επιβεβαίωσαν την καλή ανεκτικότητα της θεραπείας και την επίτευξη κλινικά σημαντικών αποτελεσμάτων.
- Η Biogen σκοπεύει να διαθέσει το σχήμα στην ευρωπαϊκή αγορά το ταχύτερο δυνατό. Έχει ήδη εγκριθεί στην Ιαπωνία και αναμένει την αξιολόγηση στις ΗΠΑ.
- Μεταξύ των συχνότερων ανεπιθύμητων ενεργειών είναι η πνευμονία και η COVID-19, αν και το σχήμα υψηλής δόσης ήταν γενικά καλά ανεκτό.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/biogen-egkrisi-orosimo-apo-tin-komision-gia-ischyri-therapeia-tis-notiaias-myikis-atrofias/18343
