Η θεραπεία teplizumab μπορεί να καθυστερήσει για χρόνια την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1, εφόσον δοθεί πριν από την εκδήλωση συμπτωμάτων. Η κατάλληλη διάγνωση μπορεί να εντοπίσει όσους διατρέχουν κίνδυνο, ώστε να γίνει έγκαιρη παρέμβαση και να μετατεθεί η ανάγκη για ινσουλίνη.
Στοχεύοντας την ανοσολογική επίθεση που καταστρέφει τα κύτταρα παραγωγής ινσουλίνης στο πάγκρεας, η θεραπεία δίνει ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους με αυτή την αυτοάνοση πάθηση. Καθοριστική είναι, ωστόσο, η έγκαιρη διάγνωση: πριν από τα πρώτα συμπτώματα, οι περισσότεροι ασθενείς έχουν ήδη χάσει μεγάλο μέρος της ικανότητας παραγωγής ινσουλίνης.
Για πάνω από έναν αιώνα, η διάγνωση διαβήτη τύπου 1 ισοδυναμούσε με ινσουλίνη εφ’ όρου ζωής. Τώρα, για πρώτη φορά, η επιστήμη αμφισβητεί αυτή την πορεία, στρέφοντας το ενδιαφέρον όχι στη διαχείριση, αλλά στην πρόληψη πριν από την εμφάνιση συμπτωμάτων.
Οι πρώτοι ασθενείς στο Ηνωμένο Βασίλειο ξεκινούν να λαμβάνουν το νέο φάρμακο teplizumab. Παράλληλα, οι επιστήμονες αναζητούν τρόπους να εντοπίζουν όσους ενδέχεται να ωφεληθούν, καθώς η αγωγή λειτουργεί μόνο όταν χορηγηθεί πριν εκδηλωθούν συμπτώματα.
Στο Royal Devon NHS λαμβάνει τη θεραπεία η πρώτη ενήλικη ασθενής στο Ηνωμένο Βασίλειο. Ο πρώιμος διαβήτης τύπου 1 εντοπίστηκε τυχαία σε εκείνη, σε εξέταση ρουτίνας που έγινε κατά την εγκυμοσύνη.
Ο τύπος 1 αφορά περίπου το 10% των ατόμων με διαβήτη, ενώ το υπόλοιπο 90% έχει τύπου 2. Η δεύτερη μορφή συνδέεται με παράγοντες του τρόπου ζωής: το σώμα εξακολουθεί να παράγει ινσουλίνη, αλλά αυτή δεν λειτουργεί σωστά. Αντίθετα, ο τύπου 1 είναι αυτοάνοση πάθηση που προκαλεί πλήρη απώλεια παραγωγής ινσουλίνης από το πάγκρεας. Χωρίς ινσουλίνη, το σάκχαρο στο αίμα ανεβαίνει σε επικίνδυνα επίπεδα, αυξάνοντας τον κίνδυνο τύφλωσης, νεφρικής ανεπάρκειας και πρόωρου θανάτου.
Παρότι ο διαβήτης τύπου 1 συνδέεται συχνά με την παιδική ηλικία, μελέτη του Πανεπιστημίου του Exeter έχει καταδείξει ότι πάνω από τις μισές νέες διαγνώσεις αφορούν ενήλικες.
Για εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως που πάσχουν από διαβήτη τύπου 1, η ρύθμιση του σακχάρου απαιτεί καθημερινή χορήγηση ινσουλίνης σε όλη τους τη ζωή. Η θεραπεία με ινσουλίνη, όμως, συνοδεύεται και από κινδύνους.
Η υπερβολική πτώση του σακχάρου μπορεί να προκαλέσει υπογλυκαιμία, η οποία στις σοβαρές περιπτώσεις ενδέχεται να επιφέρει επιληπτικές κρίσεις ή ακόμη και θάνατο. Έτσι, η διαρκής προσπάθεια να διατηρούνται ισορροπημένα τα υψηλά και χαμηλά επίπεδα σακχάρου επιβαρύνει σημαντικά τόσο τη σωματική όσο και την ψυχική υγεία.
Διαφορετικό δρόμο ακολουθεί το Teplizumab: δεν αναπληρώνει απλώς την ινσουλίνη, αλλά δρα ενάντια στην ανοσολογική επίθεση που οδηγεί στον διαβήτη τύπου 1.
Κανονικά, το ανοσοποιητικό σύστημα διακρίνει αποτελεσματικά τις απειλές από τα ακίνδυνα στοιχεία: μας προφυλάσσει από λοιμώξεις και καρκίνο, χωρίς να στρέφεται εναντίον των οργάνων μας. Κάποιες φορές, όμως, για λόγους που δεν έχουν γίνει ακόμη πλήρως κατανοητοί, η ισορροπία αυτή διαταράσσεται και εμφανίζεται αυτοανοσία. Στον διαβήτη τύπου 1, το ανοσοποιητικό επιτίθεται λανθασμένα στο πάγκρεας, καταστρέφοντας τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη.
Με την τεπλιζουμάμπη, το ανοσοποιητικό σύστημα «επανεκπαιδεύεται» και μειώνονται τα συγκεκριμένα κύτταρα που επιτίθενται στο πάγκρεας. Σύμφωνα με μελέτες, η νόσος και η ανάγκη για ινσουλινοθεραπεία μπορεί να καθυστερήσουν κατά δύο έως τρία χρόνια, ενώ οι παρενέργειες είναι γενικά ήπιες.
Το φάρμακο έχει λάβει έγκριση στις ΗΠΑ και εξετάζεται για ευρεία χρήση από το NHS. Παράλληλα, ορισμένα παιδιά και έφηβοι στο Ηνωμένο Βασίλειο έχουν ήδη λάβει teplizumab μέσω ειδικών προγραμμάτων πρόσβασης.
Έγκαιρος εντοπισμός του διαβήτη
Το πρόβλημα είναι ότι όταν εμφανιστούν σημάδια διαβήτη τύπου 1, όπως δίψα, απώλεια βάρους και κόπωση, έχει ήδη χαθεί πάνω από το 75% της ικανότητας του οργανισμού να παράγει ινσουλίνη.
Για να έχουν αποτέλεσμα η τεπλιζουμάμπη και ανάλογες αγωγές, χρειάζεται να δοθούν πριν από την εκδήλωση συμπτωμάτων, όταν το σάκχαρο στο αίμα παραμένει σε φυσιολογικά επίπεδα. Επομένως, δεν αποτελούν επιλογή για όσους έχουν ήδη διαγνωστεί με διαβήτη τύπου 1.
Πριν εκδηλωθούν συμπτώματα, η αυτοάνοση επίθεση μπορεί να εντοπιστεί ακόμη και χρόνια νωρίτερα με απλές εξετάσεις αίματος. Οι εξετάσεις μετρούν αυτοαντισώματα του παγκρέατος, δηλαδή συγκεκριμένους ανοσολογικούς δείκτες, και έτσι μπορούν να δείξουν ότι η διαδικασία έχει ξεκινήσει.
Ακόμη και λίγες σταγόνες αίματος από ένα τρύπημα στο δάχτυλο αρκούν για να φανεί αν το ανοσοποιητικό σύστημα έχει αρχίσει να επιτίθεται στο πάγκρεας. Η διάγνωση σε πρώιμο στάδιο μπορεί να συμβάλει τόσο στην καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου όσο και στην πρόληψη επείγουσας κατάστασης που απειλεί τη ζωή, όπως η διαβητική κετοξέωση, η οποία ενίοτε εμφανίζεται κατά την πρώτη διάγνωση.
Περίπου ένας στους 200 ανθρώπους έχει διαβήτη τύπου 1, όμως δεν είναι ξεκάθαρο ποιοι χρειάζεται να εξεταστούν. Ο κίνδυνος διαφέρει από άτομο σε άτομο. Συχνά, η κληρονομικότητα συνδέεται στο μυαλό μας με ασθένειες που οφείλονται σε μία μόνο γονιδιακή μεταλλαγή, όπως συμβαίνει με την κυστική ίνωση.
Στον διαβήτη τύπου 1 συμμετέχουν, ωστόσο, πολλά γονίδια: το καθένα μπορεί να ενισχύσει ή να περιορίσει τον κίνδυνο. Παρότι η νόσος έχει γενετική βάση, η κληρονομική προδιάθεση δεν αρκεί από μόνη της για την εμφάνισή της. Χρειάζεται να συμβάλουν και περιβαλλοντικοί παράγοντες, οι οποίοι παραμένουν άγνωστοι.
Οικογενειακό ιστορικό δεν έχουν εννέα στους δέκα ανθρώπους που εμφανίζουν διαβήτη τύπου 1. Η εξέταση των συγγενών όσων πάσχουν αποτελεί εύλογη αρχή, ωστόσο έρευνα από το Πανεπιστήμιο του Exeter δείχνει ότι ένας ενιαίος δείκτης, ο οποίος συνδυάζει όλους τους γενετικούς παράγοντες κινδύνου, θα μπορούσε να βοηθήσει στην πρόβλεψη των ατόμων που ενδέχεται να νοσήσουν. Θα μπορούσε επίσης να διευκολύνει τον εντοπισμό βρεφών που χρειάζονται στενότερη παρακολούθηση.
Συνοπτικά
- Εφόσον χορηγηθεί πριν από τα συμπτώματα, η νέα θεραπεία teplizumab μπορεί να αναστείλει για χρόνια την εξέλιξη του διαβήτη τύπου 1.
- Η θεραπεία δρα στα κύτταρα που πλήττει η αυτοάνοση αντίδραση και δημιουργεί ελπίδες για ασθενείς που χρειάζονται ινσουλίνη.
- Η έγκαιρη διάγνωση έχει ιδιαίτερη σημασία, αφού πριν γίνουν αντιληπτά τα πρώτα συμπτώματα οι ασθενείς έχουν ήδη χάσει σημαντικό μέρος της ικανότητας παραγωγής ινσουλίνης.
- Με απλές εξετάσεις αίματος είναι δυνατό να ανιχνευθούν πρώιμες ενδείξεις αυτοάνοσης επίθεσης στο πάγκρεας.
- Στις ΗΠΑ η θεραπεία έχει ήδη εγκριθεί, ενώ αξιολογείται η χρήση της στο NHS, ενισχύοντας τις προσδοκίες για καλύτερο έλεγχο της νόσου.
Το άρθρο στο ygeiax.gr: https://www.ygeiax.gr/news/epanastatiki-therapeia-anastellei-ton-diaviti-typoy-1-gia-chronia-me-egkairi-chorigisi/14243
